Modificare il genoma umano per fini terapeutici. Ci siamo quasi.

La terapia genica fino ad oggi utilizzata ha però consentito di correggere solo alcuni difetti genetici fornendo alle cellule dall’esterno copie corrette e funzionanti del gene “malato”. L’osservazione che provocando rotture in punti precisi del DNA la cellula è in grado di ripararli in maniera sito-specifica ha rappresentato una scoperta rivoluzionaria nell’ambito della manipolazione genetica, segnando la nascita del “genome editing” cioè la possibilità di modificare direttamente “in situ”, all’interno delle cellule, il codice genetico.
La svolta cruciale si è avuta grazie alla scoperta nei batteri del sistema CRISPR-Cas9 che produce enzimi in grado di tagliare il DNA dei virus.
Autore/i
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Sabrina Prudente
Sabrina Prudente, biologo molecolare, coordina l’Unità di Ricerca sul Diabete presso l’Istituto CSS-Mendel di Roma (www.css-mendel.it) che studia i meccanismi genetici che predispongono alla malattia diabetica ed alle sue complicanze cardiovascolari e renali.
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