500WORDS

Regolamentazione e qualità della ricerca clinica: serve una svolta decisa!

Trisha Greenhalgh ha dichiarato la “crisi” dell’Evidence-based Medicine (EBM) che, concentrandosi eccessivamente su aspetti metodologici, ha perso di vista il vero obiettivo: migliorare la salute delle persone ottimizzando l’utilizzo delle risorse grazie all’integrazione delle migliori evidenze nelle decisioni professionali, manageriali e di politica sanitaria. In realtà, i veri limiti dell’EBM discendono dall’articolato processo con cui la ricerca viene finanziata, prodotta e pubblicata. Oggi, infatti, numerose scoperte inizialmente promettenti non determinano miglioramenti nell’assistenza sanitaria, perché solo raramente la ricerca produce evidenze robuste e affidabili.

Trisha Greenhalgh ha dichiarato la “crisi” dell’Evidence-based Medicine (EBM) che, concentrandosi eccessivamente su aspetti metodologici, ha perso di vista il vero obiettivo: migliorare la salute delle persone ottimizzando l’utilizzo delle risorse grazie all’integrazione delle migliori evidenze nelle decisioni professionali, manageriali e di politica sanitaria. In realtà, i veri limiti dell’EBM discendono dall’articolato processo con cui la ricerca viene finanziata, prodotta e pubblicata. Oggi, infatti, numerose scoperte inizialmente promettenti non determinano miglioramenti nell’assistenza sanitaria, perché solo raramente la ricerca produce evidenze robuste e affidabili.

La serie Research: increasing value, reducing waste (Lancet, 2014) ha concluso che la maggior parte delle risorse investite nella ricerca non migliora l’assistenza sanitaria né la salute delle popolazioni, perché il sistema attuale genera ingenti sprechi a 5 livelli: definizione delle priorità della ricerca, metodologie di pianificazione, conduzione e analisi statistica dei trial clinici, processo di gestione e regolamentazione della ricerca, accessibilità ai dati e reale utilizzabilità dei risultati. La serie richiama iniziative e strumenti che convergono nel migliorare metodologia, etica, integrità, rilevanza e valore sociale della ricerca: la Dichiarazione di Helsinki, l’iniziativa AllTrials che richiede di registrare tutti i trial clinici e riportarne tutti i risultati, i reporting statement (CONSORT e SPIRIT), gli statement dell’International Committee of Medical Journal Editors, il Committee for Publication Ethics che supporta le riviste nell’identificare cattive condotte e frodi scientifiche.

Oggi il processo di regolamentazione della ricerca si dibatte in un paradosso inaccettabile: da un lato è sproporzionato rispetto ai rischi reali per i pazienti, scoraggiando ricercatori e sponsor, dall’altro compromette gli interessi dei pazienti dando il via libera a protocolli irrilevanti o dal disegno inadeguato e non garantendo la pubblicazione dei risultati.

I comitati etici, protagonisti del processo di regolamentazione, dovrebbero introdurre in maniera sistematica standard internazionali validati nel processo di valutazione. La Fondazione GIMBE ha avanzato le seguenti proposte:

- Utilizzare lo SPIRIT Statement, per valutare la completezza delle informazioni nei protocolli delle sperimentazioni cliniche.

- Approvare definitivamente le sperimentazioni cliniche solo dopo la registrazione in uno dei registri primari dell’International Clinical Trials Registry Platform dell’OMS.

- Valutare con estrema cautela i protocolli di trial potenzialmente irrilevanti per il progresso delle conoscenze, che rischiano di danneggiare i pazienti e alimentare gli sprechi, utilizzando i seguentisegnali di allarme (red flags):

• mancato riferimento a revisioni sistematiche delle evidenze disponibili per giustificare la necessità dello studio;
• esclusiva valutazione di outcome di rilevanza clinica non provata;
• sponsor che mantiene la proprietà dei dati e/o non ne consente l’accesso;
• confronto verso placebo in presenza di trattamenti efficaci;
• trial con disegno di non inferiorità;
• trial di disseminazione.

Infine, se oltre il 25% degli sprechi in sanità consegue alla prescrizione/erogazione d’interventi inefficaci e inappropriati, perché il SSN introduce sul mercato trattamenti di efficacia non provata piuttosto che investire in ricerca comparativa indipendente, generando conoscenze utili a ridurre gli sprechi? GIMBE propone di destinare alla ricerca sull’efficacia comparativa degli interventi sanitari l’1% del fondo sanitario nazionale: senza ricerca in grado di produrre conoscenze rilevanti e applicabili non può esserci sostenibilità per il SSN.