Studi clinici? Si ma, per favore, utili per i pazienti!

I trial clinici controllati e randomizzati costituiscono il gold standard della ricerca per valutare l’efficacia degli interventi sanitari, ma la loro reale utilità è condizionata da sprechi che possono influenzarli negativamente, in quanto possono essere non registrati, interrotti, non pubblicati, distorti o semplicemente irrilevanti.

I trial clinici controllati e randomizzati costituiscono il gold standard della ricerca per valutare l’efficacia degli interventi sanitari, ma la loro reale utilità è condizionata da sprechi che possono influenzarli negativamente, in quanto possono essere non registrati, interrotti, non pubblicati, distorti o semplicemente irrilevanti.

  • Trial non registrati. Considerato che circa il 40% dei trial pubblicati non è mai stato registrato, un enorme numero di trial sono andati completamente perduti: prima perché non esistevano i registri di trial, poi perché la registrazione delle sperimentazioni cliniche è una decisione volontaria di ricercatori e sponsor.
  • Trial interrotti. Moltissimi trial non sono mai stati completati: se talvolta l’interruzione è la scelta migliore, in altri casi è dovuta all’incapacità di reclutare un numero sufficiente di partecipanti e potrebbe essere evitata migliorando la pianificazione e le valutazioni iniziali sul reclutamento.
  • Trial non pubblicati. Si stima circa il 50% dei trial condotti sui farmaci, anche se completati, non vengono mai pubblicati per esteso e che i trial con risultati positivi hanno il doppio delle probabilità di essere pubblicati rispetto a quelli con risultati negativi.
  • Trial distorti. Paradossalmente, i trial pubblicati spesso rappresentano l’anello debole delle conoscenze: frequentemente solo alcuni esiti definiti nel protocollo vengono riportati e molti vengono manipolati con una tendenza ad enfatizzare i benefici e minimizzare i rischi degli interventi sanitari.
  • Trial irrilevanti. Molti trial, registrati o meno, completati o meno e pubblicati o meno, sono inutili perché rispondono a quesiti irrilevanti.

Nel periodo 2005-2009 l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), attraverso il programma di ricerca indipendente sui farmaci, ha finanziato con quasi 100 milioni di euro 207 progetti, tra cui numerosi trial clinici. Recentemente si è chiesto a gran voce sia di completare la valutazione del bando 2012, sia di ripristinare il programma, straordinaria opportunità per ricercatori, professionisti sanitari e pazienti. Tuttavia le evidenze sugli sprechi della ricerca rendono fondamentale conoscere il “fato” degli studi finanziati, considerato che la maggior parte delle risorse investite nella ricerca non migliora l’assistenza sanitaria né la salute delle popolazioni, a causa di ingenti sprechi a 5 livelli: definizione delle priorità della ricerca, metodologie di pianificazione, conduzione e analisi statistica, processo di gestione e regolamentazione, accessibilità ai dati, utilizzabilità dei risultati.

Per conoscere quanti progetti finanziati dall’AIFA sono stati pubblicati e quanti invece non lo sono perché ancora in corso, interrotti o non pubblicati verrà realizzata la “Ricerca indipendente sui farmaci in Italia: studio cross-sectional sui progetti finanziati dall’AIFA” promossa dalla Fondazione GIMBE che ha assegnato la borsa di studio “Gioacchino Cartabellotta” al Dott. Corrado Iacono. Al momento della riattivazione del programma AIFA, i risultati dello studio potrebbero essere utilizzati per rimodulare i criteri di selezione dei progetti e le modalità/tempistiche di erogazione del finanziamento, per massimizzare il valore e ridurre gli sprechi.

In un’era di risorse sempre più limitate le Istituzioni non possono più limitarsi a finanziare progetti di ricerca, ma devono costruire nuove alleanze con i ricercatori al fine di garantire la pubblicazione di evidenze rilevanti per la pratica clinica e indispensabili per la sostenibilità del servizio sanitario.

Autore: Nino Cartabellotta

Nino Cartabellotta (www.ninocartabellotta.it) è medico, specialista in medicina interna e gastroenterologia; si interessa di metodologia con competenze trasversali a tutte le professioni ed i livelli organizzativi del sistema sanitario. Fondatore nel 1996 del Gruppo Italiano per la Medicina Basata sulle Evidenze (www.gimbe.org), dal 2010 è presidente della Fondazione GIMBE. E’, inoltre, Direttore Responsabile di Evidence, rivista metodologica open access e Autore del blog “La sanità che vorrei”. 


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